合成生物學(xué)是一門(mén)將工程學(xué)原理應(yīng)用于生物學(xué)的新興學(xué)科，旨在通過(guò)設(shè)計(jì)和構(gòu)建具有特定功能的生物分子、細(xì)胞和生物系統(tǒng)，來(lái)解決醫(yī)療、能源、化工等領(lǐng)域的挑戰(zhàn)。近年來(lái)，隨著基因編輯技術(shù)、高通量測(cè)序技術(shù)、生物信息學(xué)以及人工智能等技術(shù)的不斷突破，合成生物學(xué)在醫(yī)療領(lǐng)域的應(yīng)用日益廣泛，展現(xiàn)出巨大的應(yīng)用潛力和市場(chǎng)空間。

　　一、藥物研發(fā)

　　合成生物學(xué)在藥物研發(fā)領(lǐng)域的應(yīng)用主要體現(xiàn)在藥物靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、藥物篩選和藥物生產(chǎn)等方面。通過(guò)全基因組和CRISPR技術(shù)，制藥公司可以驗(yàn)證大量基因測(cè)序數(shù)據(jù)，發(fā)現(xiàn)新的藥物靶點(diǎn)。例如，基于CRISPR技術(shù)的高通量篩選系統(tǒng)可以用于大規(guī)模地敲除（CRISPR-KO）、抑制（CRISPRi）或激活（CRISPRa）候選基因，通過(guò)觀察疾病表型的惡化或緩解，找到潛在的藥物作用靶點(diǎn)。

　　在確定靶點(diǎn)后，可以利用合成生物學(xué)設(shè)計(jì)全細(xì)胞篩選試驗(yàn)，進(jìn)行藥物發(fā)現(xiàn)。通過(guò)整合微生物次生代謝的基因回路到宿主微生物中，可以促進(jìn)靶向化合物的基因表達(dá)。此外，光遺傳學(xué)生物傳感器可以用于驗(yàn)證藥物靶點(diǎn)，通過(guò)設(shè)計(jì)的疾病模型了解藥物的作用機(jī)制，并在特定部位或特定條件下誘導(dǎo)藥物遞送機(jī)制。

　　蛋白質(zhì)工程是合成生物學(xué)的重要工具，通過(guò)定點(diǎn)誘變可以增加酶的區(qū)域特異性或立體特異性，增加所選配體的結(jié)合常數(shù)，或在酶亞型之間進(jìn)行選擇。合成生物學(xué)的主要特點(diǎn)是可以通過(guò)“活細(xì)胞生產(chǎn)”來(lái)彌補(bǔ)有機(jī)化學(xué)方法合成化合物的不足，利用微生物作為工廠(chǎng)，批量生產(chǎn)各種人類(lèi)所需的化合物。例如，抗瘧藥物青蒿素及抗癌藥紫杉醇的量產(chǎn)就依賴(lài)于合成生物學(xué)。

　　二、疫苗生產(chǎn)

　　合成生物學(xué)在疫苗的開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)過(guò)程中也發(fā)揮了重要作用。通過(guò)基因編碼突變或化學(xué)突變等方法，合成生物學(xué)可以改變病原體的基因組序列，從而降低病原體的毒力和傳染性。例如，通過(guò)使用大規(guī)模同義突變來(lái)重新設(shè)計(jì)病毒基因組，可以快速創(chuàng)建減毒病毒，而無(wú)需詳細(xì)了解其功能。這種方法適用于多種病毒，如脊髓灰質(zhì)炎病毒、流感病毒和登革病毒等。

　　在疫苗的設(shè)計(jì)和構(gòu)建方面，合成生物學(xué)可以利用基因合成和基因克隆等技術(shù)，構(gòu)建具有特定抗原性的疫苗。利用基因合成技術(shù)可以快速構(gòu)建疫苗候選基因，而利用基因克隆技術(shù)可以將多個(gè)抗原基因組合到一個(gè)疫苗中，實(shí)現(xiàn)多價(jià)疫苗的構(gòu)建。此外，合成生物學(xué)還可以應(yīng)用于疫苗載體的設(shè)計(jì)和構(gòu)建，例如利用病毒載體或質(zhì)粒載體等技術(shù)，將疫苗抗原導(dǎo)入人體細(xì)胞中，從而誘導(dǎo)免疫反應(yīng)。

　　在疫苗生產(chǎn)的優(yōu)化方面，合成生物學(xué)可以應(yīng)用于代謝工程、細(xì)胞工程和工藝工程等領(lǐng)域，以提高疫苗的產(chǎn)量和質(zhì)量。例如，利用代謝工程技術(shù)可以?xún)?yōu)化細(xì)胞代謝途徑，提高疫苗抗原的產(chǎn)量；利用細(xì)胞工程技術(shù)可以構(gòu)建高效的表達(dá)系統(tǒng)，提高疫苗抗原的表達(dá)水平；利用工藝工程技術(shù)可以?xún)?yōu)化疫苗生產(chǎn)的流程，提高疫苗的純度和穩(wěn)定性。

　　在COVID-19疫情期間，mRNA技術(shù)在快速開(kāi)發(fā)疫苗方面的優(yōu)勢(shì)凸顯。Moderna公司開(kāi)發(fā)的mRNA-1273在25天內(nèi)完成了COVID-19疫苗的序列設(shè)計(jì)和生產(chǎn)，并破紀(jì)錄地用63天完成從序列設(shè)計(jì)到首個(gè)受試者給藥。目前，該疫苗已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的緊急使用授權(quán)。

　　三、細(xì)胞免疫療法

　　細(xì)胞免疫療法是一種利用患者自身的免疫細(xì)胞來(lái)攻擊癌細(xì)胞或其他病原體的治療方法。合成生物學(xué)在細(xì)胞免疫療法中的應(yīng)用主要體現(xiàn)在CAR-T療法、TCR療法等方面。

　　CAR-T療法是一種通過(guò)基因工程技術(shù)將嵌合抗原受體（CAR）導(dǎo)入T細(xì)胞中，使其能夠識(shí)別和攻擊腫瘤細(xì)胞的治療方法。合成生物學(xué)可以應(yīng)用于CAR的設(shè)計(jì)和構(gòu)建，利用基因合成技術(shù)構(gòu)建高親和力和特異性的CAR，用于識(shí)別和攻擊腫瘤細(xì)胞。此外，利用基因編輯技術(shù)可以改變CAR的結(jié)構(gòu)和特性，提高CAR的識(shí)別和攻擊能力。利用基因放大技術(shù)可以擴(kuò)大CAR-T細(xì)胞的數(shù)量，用于增強(qiáng)治療的效果。

　　TCR療法是一種通過(guò)基因工程技術(shù)將T細(xì)胞受體（TCR）導(dǎo)入T細(xì)胞中，使其能夠識(shí)別和攻擊特定抗原的治療方法。合成生物學(xué)可以應(yīng)用于TCR的設(shè)計(jì)和構(gòu)建，利用基因合成技術(shù)構(gòu)建高親和力和特異性的TCR，用于識(shí)別和攻擊腫瘤細(xì)胞。此外，利用基因編輯技術(shù)可以改變TCR的結(jié)構(gòu)和特性，提高TCR的識(shí)別和攻擊能力。

　　在細(xì)胞免疫治療的生產(chǎn)和優(yōu)化方面，合成生物學(xué)可以應(yīng)用于代謝工程、細(xì)胞工程和工藝工程等領(lǐng)域，以提高細(xì)胞免疫治療的產(chǎn)量和質(zhì)量。例如，通過(guò)優(yōu)化細(xì)胞代謝途徑和構(gòu)建高效的表達(dá)系統(tǒng)，可以提高CAR-T細(xì)胞和TCR-T細(xì)胞的產(chǎn)量和活性。

　　四、微生態(tài)療法

　　微生態(tài)療法是一種利用微生物或其代謝產(chǎn)物來(lái)治療疾病的方法。合成生物學(xué)在微生態(tài)療法中的應(yīng)用主要體現(xiàn)在微生態(tài)制藥、微生態(tài)疫苗和噬菌體療法等方面。

　　在微生態(tài)制藥方面，合成生物學(xué)可以應(yīng)用于開(kāi)發(fā)免疫介導(dǎo)性疾病的人體腸道微生物藥物。通過(guò)精準(zhǔn)控制菌群藥物的組成結(jié)構(gòu)，可以解決傳統(tǒng)供體依賴(lài)性腸道微生物藥物組分不一的難題。例如，美國(guó)公司Vedanta正在開(kāi)發(fā)免疫介導(dǎo)性疾病的人體腸道微生物藥物。

　　在微生態(tài)疫苗方面，合成生物學(xué)可以應(yīng)用于設(shè)計(jì)和構(gòu)建微生態(tài)疫苗。例如，英國(guó)公司4D Pharma正在與默沙東圍繞微生態(tài)疫苗展開(kāi)合作。

　　在噬菌體療法方面，合成生物學(xué)可以應(yīng)用于開(kāi)發(fā)和優(yōu)化噬菌體治療慢性疾病和皮膚病的方法。例如，以色列公司BiomX正使用天然及合成的噬菌體治療慢性疾�。ㄈ缪装Y性腸�。┖推つw病。

　　五、市場(chǎng)規(guī)模與增長(zhǎng)趨勢(shì)

　　根據(jù)CB Insights數(shù)據(jù)顯示，全球合成生物學(xué)市場(chǎng)規(guī)模從2019年的53億美元增長(zhǎng)到2024年的189億美元，復(fù)合年均增長(zhǎng)率（CAGR）為28.8%。其中，合成生物學(xué)在醫(yī)療健康領(lǐng)域的市場(chǎng)規(guī)模從2019年的21億美元增長(zhǎng)到2024年的50億美元，CAGR為18.9%。2019年，醫(yī)療健康領(lǐng)域占合成生物學(xué)市場(chǎng)規(guī)模的40%，是第一大應(yīng)用領(lǐng)域。

　　BCG數(shù)據(jù)也顯示，以生物制藥、非處方藥和醫(yī)療器械為代表的醫(yī)療健康領(lǐng)域是合成生物學(xué)應(yīng)用較早的領(lǐng)域。未來(lái)，在政策及資本支持下，合成生物學(xué)在醫(yī)療健康領(lǐng)域的應(yīng)用場(chǎng)景有望持續(xù)拓展，市場(chǎng)規(guī)模有望保持較快增長(zhǎng)。根據(jù)預(yù)測(cè)，2028年合成生物學(xué)在醫(yī)療健康領(lǐng)域的應(yīng)用規(guī)模有望達(dá)到133億美元，年平均增速達(dá)到15%。

　　六、面臨的挑戰(zhàn)與機(jī)遇

　　盡管合成生物學(xué)在醫(yī)療領(lǐng)域展現(xiàn)出巨大的應(yīng)用潛力和市場(chǎng)空間，但其發(fā)展也面臨著諸多挑戰(zhàn)。例如，合成生物學(xué)的應(yīng)用可能會(huì)引起安全性問(wèn)題，如新型病原體的產(chǎn)生和不可逆性的基因編輯。因此，在合成生物學(xué)的應(yīng)用中，需要保持倫理和安全性，并制定相應(yīng)的政策和法規(guī)。

　　此外，合成生物學(xué)技術(shù)的研發(fā)和應(yīng)用需要大量的資金投入和技術(shù)支持。目前，全球范圍內(nèi)布局合成生物學(xué)的企業(yè)主要分為上、中、下游三類(lèi)，包括提供基因技術(shù)服務(wù)、生物合成技術(shù)和設(shè)計(jì)方案以及產(chǎn)品規(guī)模化生產(chǎn)和商業(yè)化的企業(yè)。這些企業(yè)需要加強(qiáng)合作與交流，共同推動(dòng)合成生物學(xué)技術(shù)的發(fā)展和應(yīng)用。

　　同時(shí)，合成生物學(xué)在醫(yī)療領(lǐng)域的應(yīng)用也面臨著巨大的機(jī)遇。隨著基因編輯技術(shù)、高通量測(cè)序技術(shù)、生物信息學(xué)以及人工智能等技術(shù)的不斷突破，合成生物學(xué)在醫(yī)療領(lǐng)域的應(yīng)用將更加廣泛和深入。例如，在癌癥治療方面，合成生物學(xué)可以應(yīng)用于開(kāi)發(fā)更加精準(zhǔn)和有效的細(xì)胞免疫療法；在傳染病防控方面，合成生物學(xué)可以應(yīng)用于開(kāi)發(fā)更加快速和高效的疫苗和診斷工具。

　　七、結(jié)論

　　中投顧問(wèn)產(chǎn)業(yè)研究院認(rèn)為，合成生物學(xué)作為一種新興的技術(shù)領(lǐng)域，在醫(yī)療領(lǐng)域的應(yīng)用展現(xiàn)出巨大的潛力和市場(chǎng)空間。通過(guò)藥物研發(fā)、疫苗生產(chǎn)、細(xì)胞免疫療法和微生態(tài)療法等方面的應(yīng)用，合成生物學(xué)為醫(yī)療領(lǐng)域帶來(lái)了革命性的變革。未來(lái)，隨著技術(shù)的不斷發(fā)展和政策的支持，合成生物學(xué)在醫(yī)療領(lǐng)域的應(yīng)用將更加廣泛和深入，為解決人類(lèi)健康問(wèn)題提供更加高效和精準(zhǔn)的工具。然而，合成生物學(xué)的發(fā)展也面臨著諸多挑戰(zhàn)和機(jī)遇，需要政府、企業(yè)和學(xué)術(shù)界共同努力，推動(dòng)合成生物學(xué)技術(shù)的研發(fā)和應(yīng)用，為人類(lèi)健康事業(yè)做出更大的貢獻(xiàn)。